Kocaeli Üniversitesi Kök Hücre ve Gen Tedavileri

Araştırma ve Uygulama Merkezi (KÖGEM)

Gen Tedavisi Nedir?
Gen tedavisinde hedef, hasta hücredeki veya organdaki bozukluğu hücrenin genetik yapısını değiştirerek düzeltmektir. Herhangi bir gen düzgün çalışmayınca kodladığı protein de normal yapıda olmamaktadır. Buna bağlı olarak vücutta çeşitli bozukluklar ve hastalıklar meydana gelir. Bozuk olan genin yerini alacak normal genin, hücrelere bir şekilde ulaştırılması gerekiyor. Bunun çeşitli yolları mevcuttur. Bunlardan ilki, gerekli gen veya genleri virüsler içerisine yerleştirerek vücuda vermektir. Birçok virüs hücre içerisine girdikten sonra genetik şifresini hücrenin genetik şifresine entegre ederek etkisini göstermektedir. Virüslerin bu özelliğinden yaralanılarak istediğimiz gen ve/veya genleri virüsler arcılığı ile hedef hücrelere transfer edebilmekteyiz. Şöyle ki, vücuda zarar vermesi engellenmiş olan virüslerin kendi genetik şifresi çıkartılarak istediğimiz geni transfer edebiliriz. Daha sonra bu virüsler kişiye damar yoluyla verilip belirli hücrelerin içerisine girmeleri sağlanıyor. Hücreye giren virüs, içerisindeki geni hedef hücrenin çekirdeğine aktarır ve hücrenin orijinal geni gibi görev yapmaya başlar (Şek. 1).

Şekil – 1 : Tedavi edici genlerin hastalara veriliş yöntemleri .

 Virüsleri kullanarak yapılan gen tedavisinin bazı dezavantajları da vardır. Gerekli geni taşıyan virüsler genellikle hızlı bölünen hücrelere daha çabuk girebiliyorlar. Beyin gibi çok az bölünmeye uğrayan hücrelere girmeleriyse daha zordur. Virüsleri kullanmak yerine, genleri organik kürecik veya keselerin içine yerleştirerek vücuda vermek de mümkün. Bu kesecikler kan yoluyla hedef hücrelere ulaşır ve hedef hücre tarafından endositoz ile içeri alınır. Hücre içinde kese duvarı yıkılarak genetik şifre serbest kalır ve hücrenin DNA’sı ile bütünleşir. Hücre DNA’sına entegre olan gen çalışmaya başladıktan sonra hücrede eksik veya hatalı olan molekülü üretmeye başlar..